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제목 [국외 최신 의료동향] 영국 NICE 권고안: SMA의 원인 치료약물 Nusinersen 적용
글쓴이 관리자
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영국 NICE (The National Institute for Health and Care Excellence) 권고안 요약:  

희귀 소아 척추 근육 위축(Spinal Muscular Atrophy)

Nusinersen (Spinraza)- SMA의 근본 원인 최초 치료법으로 적용

 

 

대상(Population)

SMA 특징

새로운 NICE 권고안

 

 

소아의 희귀 유전질환 척추 근육 위축증

(Rare genetic disorder Spinal Muscular Atrophy, SMA)


 

SMA는 움직임을 제어하는 척수 신경에 영향을 줌. 이는 근육약화, 운동의 점진적인 소실, 호흡 및 삼키는 것을 어렵게 만듬

영국 NHS는 증상이 매우 심각한 SMA type 1 소아에게 누시네르센 (Nusinersen) 적용을 발표함

SMA가 심한 경우 보통 2세 이전에 사망하고 근본원인을 치료하는 방법이 현재까지 불분명하여, 이제까지는 장애를 최소화하고 삶의 질을 향상시키는 것을 목적하는 지지적 관리만 제공해 왔음.

증상이 조금 덜 심각한 나이 든 아기, 소아, 청년(SMA type 2, 3)의 경우에는, 다음달 NICE 지침이 발표 후 NHS에서 누시넬센 (Nusinersen)을 적용할 것 임.

To read the evidence summary in NICE, select here.

 

 

Nusinersen (also called Spinraza)은 SMA의 근본 원인으로하는 최초의 치료법

 

URL: NICE: 소아 희귀 근육소실증(Spinal Muscular Atrophy)

Recommends first ever treatment for children with rare muscle-wasting condition


 

내용 요약:

 

영국 NHS는 Biogen사와 합의하에 증상이 심각한 SMA type 1 소아에게 누시네르센 (Nusinersen)을 일정기간 즉시 제공할 것을 합의하였다.

 

NICE는 이전에 장기적인 효과와 높은 비용에 대한 불확실성으로 인해 일상적인 사용을 위해 nusinersen을 추천 할 수 없었으나, 오늘 발표는 영국 NHS와 바이오젠 간의 협약에 따라 이루어졌으며, 일정 제한 기간 동안 nusinersen의 NHS 펀드 치료와 그 효과성에 대한 추가 데이터 수집을 가능하게 할 것이다.

 

영국 NHS 대표인 Simon Stevens은 “ 누시네르센을 통한 획기적인 치료법은 SMA로 고통당하는 어린이와 그글이 삶을 변화시킬 수 있는 잠재력을 가지고 있음”을 밝혔다.

 

 

영국 NICE 신의료기술평가 디렉터인 Meindert Boysen는 “SMA 치료의 불확실성을 극복하고 완화하기 위한 방법을 찾을 수 있는 모든 기회를 주는 것이 중요하다고 생각하여 영국정부는 영국 국민들, 환자들에게 누시네르센(nusinersen)을 이용할 수 있도록 하는 것이 중요함”을 밝혔다.

 

 

 


2019-06-03 오후 6:36:23, 조회수 : 125